地中海貧血癥是一種高發(fā)的基因遺傳病,患者除了需要輸血緩解癥狀之外,常見治療手段是進行異體骨髓移植。目前科學家正在研究利用生物工程技術(shù)將患者的體細胞轉(zhuǎn)化為多能干細胞,以獲得用于自體移植的細胞,具體操作過程如圖。
(1)異體骨髓移植治療的局限性主要是發(fā)生 免疫排斥免疫排斥反應。上圖所用生物工程技術(shù)沒有該局限性,其變異原理是 基因重組基因重組。
(2)分析生物工程操作過程并回答:
Ⅰ:基因表達載體含有目的基因、啟動子、終止子等,其中啟動子是 RNA聚合酶識別和結(jié)合RNA聚合酶識別和結(jié)合的部位。慢病毒表達載體所含的病毒經(jīng) 逆轉(zhuǎn)錄逆轉(zhuǎn)錄形成cDNA片段,該片段幫助外源基因整合到宿主細胞染色體DNA上,使外源基因穩(wěn)定表達。
Ⅱ:由圖可知,將 表達載體和包裝載體表達載體和包裝載體導入包裝細胞,一段時間后可以獲得能夠轉(zhuǎn)化患者多能干細胞的慢病毒顆粒。
Ⅲ:為了便于篩選出成功轉(zhuǎn)化的多能干細胞,其中的 表達表達載體含有易檢測的標記基因。
(3)理論上在獲得成功轉(zhuǎn)化的多能干細胞后,需要誘導其定向分化為 造血干細胞造血干細胞,然后植入患者骨髓。該方法雖然操作復雜,但效果較為可靠,稱為 體外基因體外基因治療。
【考點】基因工程的操作過程綜合.
【答案】免疫排斥;基因重組;RNA聚合酶識別和結(jié)合;逆轉(zhuǎn)錄;表達載體和包裝載體;表達;造血干細胞;體外基因
【解答】
【點評】
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