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基因治療是治療遺傳病的一種方式,基因治療是用正?;蛉〈蛐扪a病人體細(xì)胞中有缺陷的基因,從而達(dá)到治愈疾病的目的。下列關(guān)于基因治療的說法中正確的是(  )

【答案】B
【解答】
【點評】
聲明:本試題解析著作權(quán)屬菁優(yōu)網(wǎng)所有,未經(jīng)書面同意,不得復(fù)制發(fā)布。
發(fā)布:2024/6/21 8:0:10組卷:35引用:3難度:0.7
相似題
  • 1.口服腫瘤疫苗可以借由腸道豐富的免疫環(huán)境來刺激強烈的抗腫瘤免疫反應(yīng),從而達(dá)到良好的免疫效果。研究人員對大腸桿菌(腸道中最豐富的共生菌)進(jìn)行基因工程改造獲得工程菌。該工程菌可作為口服腫瘤疫苗激活機體特異性免疫,實現(xiàn)腫瘤的預(yù)防和治療。具體研究如下:
    (1)疫苗載體構(gòu)建及工程菌的制備
    部分腸道細(xì)菌能夠分泌外膜囊泡(OMV),OMV能穿越腸道上皮屏障,活化腸黏膜內(nèi)豐富的免疫細(xì)胞。研究人員利用如圖1所示元件構(gòu)建表達(dá)載體轉(zhuǎn)化大腸桿菌來制備工程菌:
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    (注:ClyA:OMV表面特異蛋白的基因;Ag:腫瘤細(xì)胞表面特異性抗原基因;mFc:小鼠Fc基因)
    ①選擇大腸桿菌來制備工程菌的原因有
     
    (答出兩點即可)。
    ②圖1中,ClyA基因的作用是
     
    ;mFc基因的表達(dá)產(chǎn)物能夠與樹突狀細(xì)胞(DCs)表面的特異性受體結(jié)合,從而提高DCs
     
    OMV的能力。
    (2)免疫效果調(diào)節(jié)及評估
    為避免長期抗原刺激引起的免疫耐受,研究人員引入阿拉伯糖誘導(dǎo)型啟動子來控制ClyA-Ag-mFc融合蛋白基因的表達(dá),即只有在阿拉伯糖存在的情況下,才會誘導(dǎo)表達(dá)融合蛋白。為進(jìn)一步證實按上述流程操作制備的工程菌在人為可控條件下引發(fā)特異性免疫反應(yīng)的效果,研究人員用健康的小鼠進(jìn)行如下實驗:
    組別 載體構(gòu)建具體操作 第0、4、8天口服阿拉伯糖 結(jié)果檢測
    A組 空載體 + 第12天,每組隨機取5只小鼠的等量的脾臟細(xì)胞與肺轉(zhuǎn)移性黑色素瘤細(xì)胞共培養(yǎng),檢測黑色素瘤細(xì)胞存活率,結(jié)果如圖2。
    B組 ClyA-mFc +
    c組 ClyA-OVA +
    D組 ClyA-OVA-mFc (a)
    E組 (b) (c)
    (注:“+”代表口服、“-”代表不口服;OVA:肺轉(zhuǎn)移性黑色素瘤細(xì)胞表面特異性抗原基因)
    ①D、E組的操作和口服情況分別是a:
     
    ;b:
     
    ;c
     
    。圖2結(jié)果說明工程菌在人為可控條件下引發(fā)了特異性免疫反應(yīng),理由是
     
    。
    ②研究人員在上述實驗基礎(chǔ)上,增加了實驗小組口服阿拉伯糖的頻率和天數(shù),其目的是研究
     

    (3)該工程菌的開發(fā)為不同腫瘤的精準(zhǔn)治療提供了可能。參考本實驗,利用圖3設(shè)計針對治療皮下結(jié)腸腫瘤的工程菌表達(dá)載體元件
     
    。

    發(fā)布:2024/8/23 4:0:1組卷:14引用:3難度:0.6
  • 2.猴痘是由猴痘病毒(一種RNA病毒)感染所致的一種病毒性人畜共患病,臨床上表現(xiàn)為發(fā)熱、皮疹、淋巴結(jié)腫大等。據(jù)世衛(wèi)組織回顧性研究數(shù)據(jù)顯示,天花疫苗接種對預(yù)防猴痘有效性可達(dá)85%。中國首席科學(xué)家、中國生物董事長楊曉明團(tuán)隊去年宣布成功研發(fā)了針對猴痘的候選mRNA疫苗VGPox1-3。請回答下列問題。
    (1)天花疫苗接種對預(yù)防猴痘有效性達(dá)85%的直接原因是
     
    。
    (2)圖甲為mRNA疫苗VGPox 1-3模式圖,接種疫苗后,RNA外面包裹脂質(zhì)外膜的作用是
     
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    (3)圖乙所示為利用基因工程生產(chǎn)mRNA疫苗VGPox 1-3的過程,其中①、②所需酶分別是 
     
    、
     
    。③過程一般需要用
     
    處理大腸桿菌使細(xì)胞處于
     
    的生理狀態(tài),以完成轉(zhuǎn)化過程。
    (4)研究人員給招募的志愿者接種該疫苗后,通常使用
     
    技術(shù)檢測志愿者體內(nèi)是否產(chǎn)生相應(yīng)抗體。

    發(fā)布:2024/8/29 15:0:9組卷:7引用:2難度:0.6
  • 3.閱讀以下材料,回答(1)~(5)。
    基因魔剪:CRISPR/Cas系統(tǒng)       要揭示生命的運作原理,常需要對基因進(jìn)行編輯。在過去,這一步異常艱難。但隨著CRISPR/Cas技術(shù)的出現(xiàn),科學(xué)家已能在極短時間內(nèi)就更改生命密碼。
           CRISPR/Cas9系統(tǒng)由Cas9蛋白和人工設(shè)計的gRNA構(gòu)成。在gRNA引導(dǎo)下,Cas9與靶序列結(jié)合并將DNA雙鏈切斷。隨后細(xì)胞通過自身的DNA損傷修復(fù)機制,將斷裂上下游兩端的序列連接起來,但通常會在斷裂處造成少量核苷酸的插入或缺失。當(dāng)DNA雙鏈斷裂后,如果細(xì)胞中有DNA修復(fù)模板(由需要插入的目的基因和靶序列上下游的同源序列組成),斷裂部分可依據(jù)修復(fù)模板進(jìn)行精確修復(fù),從而將目的基因插入到指定位點。
           通過在Cas9基因中引入突變,獲得了只有切割一條鏈活性的nCas9。將nCas9與胞嘧啶脫氨酶或腺嘌呤脫氨酶融合,科學(xué)家開發(fā)出了單堿基編輯技術(shù)(圖2),能夠?qū)Π形稽c進(jìn)行精準(zhǔn)的堿基編輯,最終可以分別實現(xiàn)C→T(G→A)或A→G(T→C)的堿基替換。
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           對CRISPR/Cas系統(tǒng)的不斷改造,使其在基因編輯外,還可用于激活或抑制基因的轉(zhuǎn)錄等。雖然目前CRISPR/Cas技術(shù)還存在一些不足,如脫靶問題等,但作為一種革命性的技術(shù),其應(yīng)用前景廣闊。
    (1)利用CRISPR/Cas9技術(shù)進(jìn)行基因編輯,需構(gòu)建含gRNA基因和Cas基因的
     
    ,并導(dǎo)入受體細(xì)胞。gRNA依據(jù)
     
    原則與靶序列特異性結(jié)合,引導(dǎo)Cas9蛋白進(jìn)行切割。
    (2)有些遺傳病是由于基因中一個堿基對的改變引起的,如果要修正此基因突變,圖示的三種途徑中,哪種更為合適?請判斷并說明理由。
    (3)如果要利用CRISPR/Cas9技術(shù)將一個基因從基因組序列中刪除,設(shè)計gRNA的思路是
     
    。
    (4)將CRISPR/Cas9技術(shù)用于抑制基因轉(zhuǎn)錄時(不改變基因結(jié)構(gòu)),需對CRISPR/Cas9系統(tǒng)進(jìn)行改造和設(shè)計,請寫出基本思路。
    (5)將CRISPR/Cas技術(shù)應(yīng)用于人類基因的編輯時,特別要注意
     
    方面的問題。

    發(fā)布:2024/10/6 10:0:2組卷:77引用:2難度:0.6
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